来源：新浪医药

罗氏制药首席医学官Sandra Horning博士表示：“Hemlibra是第一款相比凝血因子VIII预防治疗具有更好疗效的药物，凝血因子VIII治疗是未产生抑制剂A型血友病患者的标准治疗手段。我们期待同药物审评机构紧密合作以尽快将Hemlibra用于A型血友病患者的治疗，同时当我们一起度过世界血友病日的时候，很高兴能和社会分享这个消息。”

本次突破性疗法指定是基于对12岁或12岁以上无抑制剂的A型血友病患者进行的临床3期HAVEN 3研究的数据。在这项研究中，通过每周或每两周一次皮下注射Hemlibra预防，与未预防相比，治疗后患者出血显示出统计学意义和临床意义的降低。在一项病人内部的比较中，每周一次的Hemlibra预防优于先前的凝血因子VIII预防，治疗后出血降低具有显着的统计学意义和临床意义。Hemlibra最常见的不良反应是注射部位反应，未观察到新的安全信号，本研究未发现血栓形成性微血管病变或血栓事件。

Hemlibra在2015年9月获得了首个突破性疗法指定，并在2017年11月获得美国FDA批准用于产生了VIII抑制剂A型血友病儿童及成人患者出血频率的减少或预防。Hemlibra最近也得到了世界其他国家的监管机构的批准，其中包括欧盟委员会在2018年2月批准了该药用于产生了VIII抑制剂A型血友病患者出血发作的常规预防。

Hemlibra由罗氏旗下中外制药（Chugai Pharmaceutical）研发，是一款靶向凝血因子IXa和X的双特异性单克隆抗体，该药物被设计用于将IXa因子和x因子聚集在一起，从而激活天然凝血级联反应，并恢复血友病患者的凝血过程。Hemlibra属于一种预防性治疗，该即用型溶液通过每周一次皮下注射给药。(生物谷Bioon.com）

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